救治罕见病 关爱不缺席（暖闻热评）【关键词】罕见病药品　　【事件】前不久，北京市药监局会同北京市卫生健康委、
北京海关、首都机场临空经济区管委会等部门出台《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》《北京市
促进临床急需药械进口工作实施方案（试行）》，进一步优化罕见病和临床急需药械供应保障机制。这一改革举措有望缩短患
者用药等候时间，增加药品药械品种数量。　　【点评】　　罕见病是发病率非常低的疾病，又被称为“孤儿病”。在世界卫
生组织的定义中，罕见病为患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病。目前，全球范围内已知的罕见病有7000至1万种
，包括渐冻症、血友病、多发性硬化症、脊髓性肌萎缩症等。我国已登记罕见病病例约78万例，患者对相关药品临床需求较
为迫切。　　然而，因为发病概率低、单个病种患者人数少，比起常见疾病，罕见病所需药品市场规模小，对相关企业而言，
研发生产成本更高，所以长期以来在供给端存在一定缺口，一些患者处于“人等药”的焦虑之中。特别是，一些病种现阶段还
存在着“全球有药，境内无药”的情况，因而部分患者只能选择海外代购。这种方式需要面对高昂的成本以及复杂的流程，同
时也存在一定的用药安全隐患。　　救治罕见病，关爱不能缺席。罕见病患者的健康关系着许多家庭的幸福，更好保障罕见病
用药，是健康中国建设的题中应有之义。破解供给难题需要标本兼治，既要鼓励源头研发，也应从机制创新上寻求突破口，保
障药品及时顺畅供应。　　近年来，我国推出一系列激励政策，多途径推动罕见病用药研发上市，支持海南博鳌乐城国际医疗
旅游先行区和粤港澳大湾区的医疗机构临床急需药品进口，实现罕见病用药上市数量和速度双提升。此次北京推出的新方案，
探索建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，运用“保税备货”模式实现罕见病药品一
次通关、多次出区使用。以机制创新简化药品进口审批、医疗机构申请使用等流程，有助于推动由“人等药”向“药等人”转
变，让罕见病患者得到更及时的治疗。　　如今，多层次罕见病用药保障体系正在逐步建立。将80余种罕见病用药纳入医保
目录，有效减轻患者及其家庭经济负担；实施以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（关爱计划），优化药物研发的
科学流程及技术要求；优先审评审批临床急需的罕见病类特殊医学用途配方食品，提高罕见病类特医食品的可及性……随着一
系列保障支持罕见病医疗的务实举措落地生效，我国罕见病患者用药、治疗环境正得到持续改善。　　医疗是极为重要的民生
。坚持人民至上、生命至上的价值理念，立足临床需求积极先行先试，以改革力度释放政策善意，及时打通体制机制中的堵点
卡点，相信罕见病患者的生命健康将更有“医”靠，健康中国建设也将更有温度。